تأمین سلامت و بهداشت جمعیت 6 میلیاردی کره زمین از طریق تولید داروهای نوترکیب و واکسن ها ، تشخیص سریع تر و مؤثر تر بیماری های گوناگون از جمله بیماری های ژنتیکی و دستیابی به روش های کم هزینه برای درمان بیماری ها و یافتن درمان بیماری ها و یافتن درمان بیماری های صعب العلاج از قابلیت های زیست فناوری پزشکی است.

در طی سال های طولانی ، کنترل و مداوای بیماری ها با فرستادن دارو به بدن بیمار به کمک قرص ، کپسول ، آمپول ، محلول های خوراکی و پمادها صورت پذیرفته است. اگرچه این روش ها هنوز هم به صورت گسترده ای کاربرد دارند ، اما در مواردی که دوره معالجه طولانی مدت است و مقدار داروی وارد شده به بدن هم باید زیاد باشد ، با مسائل و مشکلاتی همراه است. یکی از مشکلات کنونی مصرف داروها ، نوسانی بودن سطح دارو در بدن است که فرد را مجبور به مصرف دارو در فواصل معین می کند. این امر علاوه بر اینکه بدن را هر بار با نوسان های نامطلوب و مضر روبرو می سازد در مواردی که بیماران باید در یک دوره طولانی مدت آن دارو را مصرف کنند خسته کننده خواهد بود و اغلب آنان فراموش می کنند دارو در زمان تعیین شده مصرف کنند. افزون براین ، مواد دارویی می توانند بر روی برخی از اعضای دیگر بدن با عوارض جانبی همراه باشند. سمیت و آثار زیان بار داروهای شیمی درمانی بر سیستم عصبی و دفاعی بدن ، عوارض برخی داروها داروهای خوراکی بر معده و کلیه و نیز دفع سریع بسیاری از این داروها از بدن بدون آنکه اثر درمانی خود را اعمال کرده باشند ، از جمله مسائلی است که در روش های رایج مصرف دارو پاسخی برای آن وجود ندارد. به منظور غلبه بر این مشکلات ، در چند دهه گذشته حامل ها و نانوحامل هایی از جنس پلیمر یا چربی به وجود آمده که دارو در آن ها قرار گرفته و به بدن فرستاده می شوند. دانش زیست فناوری تلاش دارد ساملنه هایی برای انتقال دارو به بدن طراحی کند که زیست سازگار باشند ، برای بدن عوارض جانبی ایجاد نکنند و مهمتر از همه اینکه دارو تحت سرعت مشخص یا در مکان مشخص ، برحسب نیاز بدن یا نوع بیماری از این حامل ها رهایش شود. به این ترتیب انتقال دارو بهبود می یابد ، رهایش حتی در نقاط ویژه ای از بدن که انتقال دارو به صورت معمولی ممکن نیست (مثل مغز) قابل انجام است و آثار سمی برخی داروها مثل داروهای ضد سرطان در تمام بدن پخش نمی شود که منجر به ریزش مو و کاهش توانایی سیستم ایمنی بدن شود و فقط در همان محدوده تومور ، دارو رهایش می شود.

در بخش مهندسی پزشکی نیز زیست فناوری توانسته با کمک طراحی حامل های پلیمری که نانوذراتی مثل طلا ، نقره ، آهن و کادمیم سولفات (مورد استفاده در عکسبرداری و ردیابی) را حمل می کنند تصویربرداری را دقیق تر کند و سرعت تشخیص را افزایش دهد و آثار سمی این نانوذرات فلزی که برای عکسبرداری به بدن وارد می شوند را کاهش دهد.

مهندسی ژنتیک به عنوان یکی از پایه های اصلی زیست فناوری پزشکی توانسته است دورنماهای تازه ای را در پزشکی و درمان بگشاید. مشخص ترین کاربرد آن تولید انواع پروتئین ، مثلاً هورمون ها و فاکتورهای رشد است. می توان ژن هایی که این پروتئین ها را تولید می کند به DNA موجودات دیگری مثل باکتری ، گوسفند یا گاو وارد کرد. اگر DNA نوترکیبی را که به این شکل به وجود آمده است به باکتری وارد کنند ، با رشد و تقسیم سلولی ، باکتری های جدید دیگری به وجود می آیند که همگی آنها دارای ژن تولید این پروتئین در DNA خود هستند. این فرآیند را اصطلاحاً کلون کردن می گویند. در حال حاضر کلون سازی حیواناتی چون گوسفند و گاو نیز توسط مهندسی ژنتیک دسترس پذیر شده است. DNA نوترکیب حاوی ژن پروتئین را به سلول تخمک حیواناتی مثل گوسفند وگاو انتقال می دهند. سپس این سلول تخمک به رحم گوسفند یا گاو مادر ، سرانجام بزغاله یا گوساله ای به وجود می آید که دارای ژن آن پروتئین در بدن خود است. چنین گوسفندی یا گاوی در تمام زندگی اش تولید کننده آن داروی پروتئینی خاص خواهد بود که به راحتی می توان آن را از شیر این حیوانات استخراج کرد.

همچنین تولید بافت ها و اندام های جدید در آزمایشگاه برای پیوند زدن ، از دیگر موضوعاتی است که در زیست فناوری پزشکی در حال پیگیری است و آینده امیدوارکننده ای برای آن پیش بینی می شود.